2023 年 11 月 20 日,韓國 Biostar 干細胞研究所所長 Jeongchan-Ra 博士宣布,使用專利再生醫學技術在靜脈和脊髓腔中培養脂肪干細胞,用于帕金森病的自體干細胞治療,已獲得日本厚生省批準,治療于 2023 年 12 月在東京新宿診所開始。
已批準的干細胞治療計劃包括靜脈注射 1.5 億至 2.5 億個脂肪干細胞和向脊髓腔注射 5000 萬個細胞,共注射 5 次,間隔 2 至 4 周。用于治療的干細胞將來自韓國的 Biostar 干細胞研究所或其日本子公司 JASC。這種方法有望提高治療效果,也可能對其他無法治愈的神經系統疾病有效。

帕金森病(PD)是一種中樞神經系統退行性疾病,其特征是運動癥狀,如運動遲緩、震顫、僵硬以及姿勢和步態異常。它還伴有非運動癥狀,如抑郁、焦慮、出汗過多、便秘、尿頻和睡眠障礙。
帕金森病的主要病理變化是中腦黑質中不可逆的進行性變性和多巴胺能神經元的喪失,導致紋狀體多巴胺(DA)水平下降。帕金森病的病理損傷可以促進神經膠質細胞的增殖并誘導炎癥反應。病變涉及廣泛的位置和復雜的神經通路。

目前,治療帕金森病的主要方法是藥物治療。傳統的藥物治療只能緩解癥狀并相應地改變疾病。在中晚期,當藥物治療無效時,可以選擇深部腦刺激(DBS)進行治療,這會帶來一定的手術風險。傳統的藥物和手術治療方法不能逆轉神經退行性變并增加 DA 神經細胞的數量。
近年來,干細胞治療神經退行性疾病(帕金森病、肌萎縮側索硬化癥、多發性硬化癥、老年癡呆癥等)已成為研究人員的一個關鍵突破領域。干細胞療法可以修復受損的 DA 神經元,重建大腦神經回路,恢復多巴胺分泌水平,有望成為一種新的治療方法。
截至目前,在美國國立衛生研究院的臨床試驗注冊庫 clinicaltrials.gov 網站上注冊的有關干細胞治療帕金森病的臨床研究近 60 項。
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在中國,干細胞治療帕金森病的研究也在進行中,目前有 4 個干細胞臨床研究備案項目。
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干細胞治療帕金森案例
2018 年,《中華實用神經疾病雜志》發表文章《神經干細胞移植治療帕金森病療效觀察》。本文介紹河南省駐馬店市中心醫院神經內科對 27 例帕金森病患者進行的神經干細胞移植手術。
治療 12 個月后,患者 UPDRS 量表上的行為和心理評分、日常生活質量評分、運動功能評分和并發癥評分均顯著低于治療前(P<0.05),治療后 12 個月的 UPDRS 總分也低于治療前。27 例患者平均隨訪 12 個月,總有效率 81.48%。

CCTV-7 報道的用干細胞治療帕金森病的病例也顯示出患者震顫癥狀的顯著改善。

2019 年,河北醫科大學用人臍帶間充質干細胞外周靜脈輸注移植治療了 34 名帕金森氏癥患者。對納入的患者進行了自我控制的前后研究,結果表明 hUC-MSCs 對靜脈移植后的帕金森氏癥患者是安全有效的,可以改善他們的運動功能和睡眠質量。

與移植前相比,移植后 1 個月和 3 個月治療有效,1 個月至 3 個月保持穩定。治療效果可以持續到第三個月。性別和病程對治療效果有影響,女性在自主神經癥狀、認知功能和日常生活能力方面表現出更顯著的療效;病程 ≥5 年的組對 RBD 和 RLS 癥狀表現出更顯著的治療效果。
中國科學院周琪院士團隊開展“人胚胎干細胞來源的神經前體細胞治療帕金森病”的臨床試驗。在該臨床試驗方案中,將胚胎干細胞誘導的神經前體細胞注射到大腦的紋狀體中,以實現多巴胺神經元再生的效果。

干細胞移植 6 個月后,患者的日常生活能力變得更容易了。PDQ-39 下的日常活動力提高了 22%,移動能力提高了 15%。PDQ-39 下的身體不適維度也增加了 12%。
周琪院士說,“經過五年帕金森病臨床試驗的觀察,這個治療方案(用干細胞治療帕金森病)是安全的,沒有發現任何不良反應,也是有效的,它的行為分析和病理癥狀都得到了緩解”。
干細胞治療的臨床研究將給帕金森病患者群體帶來希望。隨著干細胞治療逐漸從臨床研究轉向治療應用,干細胞已成為帕金森病治療的新研究趨勢。
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